“Bertilimumab获得FDA授予治疗BP的孤儿药资格认定让我们非常欣慰，我们相信该资格认定加上最近欧洲药物管理局（EMA）孤儿医药产品委员会的积极意见，代表着重大的监管里程碑，”Immune公司首席医疗兼运营官Tony Fiorino博士说，“我们正专注于将所有制造和监管措施协调到位，以便明年启动一项bertilimumab治疗BP的关键2/3期研究。”
近日，美国食品与药物管理局（FDA）授予bertilimumab治疗大疱类天疱疮（bullous pemphigoid，BP）的孤儿药资格认定。
FDA孤儿药资格认定项目为用于治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）的药物和生物制剂提供特殊地位，比如获批上市后7年的市场独占权，以及某些激励措施，包括联邦拨款、税收抵免和PDUFA申请费用减免。
BP是一种免疫系统攻击并破坏健康身体组织时发生的急性或慢性自身免疫性皮肤病，涉及在表皮和真皮之间的空隙中形成大疱。这些大疱通常位于手臂、腿部或身体中部，一些患者的口腔或生殖器也会受到影响。大疱可能破裂，形成溃疡或开放性疮疡。BP通常发生在老年人中，年轻人中较为罕见。该病症状可能反复。治疗可能包括口服或皮肤用皮质类固醇。医生还可能开出抑制免疫系统的药物。对于一些患者，四环素家族的抗生素是有用的。